Zug (awp) - Das an der Nasdaq kotierte Biotechunternehmen Crispr Therapeutics mit Sitz in Zug einen grossen Erfolg erzielt: Die Schweizer Firma und ihr Partner Vertex Pharmaceuticals haben von der US-Gesundheitsbehörde FDA die Zulassung für die Gentherapie Casgevy erhalten.

Damit habe man zum ersten Mal eine Gentherapie zugelassen, mit der Patienten mit Sichelzellanämie behandelt werden könnten, teilte die FDA am Freitagabend in einem Communiqué mit. Die Zulassung gelte für Patienten ab 12 Jahren.

Die Sichelzellanämie ist eine vererbbare Blutkrankheit, bei defekte rote Blutkörperchen zu wenig Sauerstoff transportieren und die Adern verstopfen können. Dies führt zu Gewebe- und Organschäden, was zum Tode führen kann. In Amerika würden rund 100'000 Menschen an der Krankheit leiden, schrieb die FDA.

Die Therapie Casgevy von Vertex verwendet die Technik Crispr/Cas9, mit der das Erbgut (DNA) von blutproduzierenden Knochenmarkzellen geschnitten werden kann. Damit werden fehlerhafte DNA-Stücke entfernt. Die modifizierten blutproduzierenden Knochenmarkzellen werden dann dem Patienten wieder eingesetzt. Damit werde die Produktion von gesunden roten Blutkörperchen angekurbelt, schrieb die FDA.

Diese Stammzellentransplantation ist teuer: Laut der Nachrichtenagentur Reuters kostet die Einmalbehandlung mit Casgevy 2,2 Millionen Dollar.

200 Millionen für Zuger Firma

Als Folge der FDA-Zulassung erhält das Zuger Biotechunternehmen von Vertex nun eine Meilensteinzahlung von 200 Millionen Dollar, wie beide Firmen weiter mitteilten. Crispr Therapeutics erhält 40 Prozent der Gewinne, Vertex 60 Prozent.

Für die Crispr-Technologie hatten die Crispr Therapeutics-Co-Gründerin Emmanuelle Charpentier und die Amerikanerin Jennifer Doudna im Jahre 2020 den Nobelpreis erhalten.