Aufsichtsbehörden, Regulierungen   25.11.2025 06:30:14

Novartis erhält US-Zulassung für neuartige SMA-Behandlung Itvisma

Basel (awp) - Novartis hat die US-Zulassung für die SMA-Behandlung Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) erhalten. Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat die intrathekale Therapie, die also im Bereich des Rückenmarks injiziert wird, für die Behandlung von Kindern ab zwei Jahren, Jugendlichen und Erwachsenen zugelassen.

Sie darf zur Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer bestätigten Mutation im Gen für das Überlebensmotorneuron 1 (SMN1) eingesetzt werden, wie der Pharmakonzern am Dienstag mitteilte. Damit ist Itvisma laut Novartis die erste und einzige verfügbare Genersatztherapie für diese breite Patientengruppe.

Itvisma wurde demnach speziell entwickelt, um die genetische Ursache von SMA mit einer einmaligen festen Dosis zu bekämpfen, die nicht an das Alter oder Körpergewicht angepasst werden muss. Durch den Ersatz des SMN1-Gens könne Itvisma die Motorik verbessern und biete das Potenzial, die Notwendigkeit einer chronischen Behandlung im Zusammenhang mit anderen verfügbaren Therapien für diese Population zu reduzieren.

Die Zulassung von Itvisma basiert laut Mitteilung auf Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie STEER und wird durch die offene Phase-IIIb-Studie STRENGTH gestützt. Itvisma zeigte statistisch signifikante Verbesserungen der Motorik und eine Stabilisierung der motorischen Fähigkeiten, die im natürlichen Krankheitsverlauf normalerweise nicht zu beobachten seien, wobei die Wirkung über einen Nachbeobachtungszeitraum von 52 Wochen anhielt.

SMA ist eine seltene, genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung, die durch ein mutiertes oder fehlendes SMN1-Gen verursacht wird. Itvisma wird ab Dezember in den USA erhältlich sein.