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11.06.2026 07:07:13
Bei FSHD - einer der häufigsten Formen von Muskeldystrophie - verlieren Betroffene zunehmend die Kontrolle über ihre Muskeln; rund 20 Prozent werden rollstuhlabhängig. In der randomisierten, placebokontrollierten Phase-I/II-Studie wurden 51 Patienten im Alter von 16 bis 70 Jahren über zwölf Monate behandelt.
Derzeit läuft bereits eine Phase-III-Studie mit 200 Patienten. Novartis will die Daten nun mit globalen Zulassungsbehörden besprechen.
Novartis: Studie zu Muskelkrankheit FSHD trifft Hauptziel
Basel (awp) - Novartis hat in einer klinischen Studie mit dem Wirkstoff Delpacibart braxlosiran positive Ergebnisse bei der Muskelkrankheit FSHD erzielt. Die Studie traf ihren primären Endpunkt: Der Wirkstoff senkte messbar einen Biomarker, der die krankhafte Genaktivität anzeigt, sowie einen Marker für Muskelschäden, wie der Pharmariese am Donnerstag mitteilte.Bei FSHD - einer der häufigsten Formen von Muskeldystrophie - verlieren Betroffene zunehmend die Kontrolle über ihre Muskeln; rund 20 Prozent werden rollstuhlabhängig. In der randomisierten, placebokontrollierten Phase-I/II-Studie wurden 51 Patienten im Alter von 16 bis 70 Jahren über zwölf Monate behandelt.
Derzeit läuft bereits eine Phase-III-Studie mit 200 Patienten. Novartis will die Daten nun mit globalen Zulassungsbehörden besprechen.
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Betroffene Instrumente
| Name | Kurs | Differenz Differenz % |
52 Wochenhoch | 52 Wochentief | Volumen |
|---|---|---|---|---|---|
| Novartis N | 119.04 |
+0.66
+0.56%
|
123.62 | 108.24 | 2'222'028.00 |
| Novartis 2L N | 119.46 |
+0.72
+0.61%
|
123.70 | 108.84 | 130'000.00 |