Recherche et développement   11.06.2026 07:36:13

Novartis revendique le succès d'une étude sur le del-brax

Genève (awp) - Le géant pharmaceutique Novartis affirme avoir atteint les critères d'évaluation principaux et secondaires dans le cadre de l'étude clinique de phase I/II Fortitude, portant sur le candidat delpacibart braxlosiran (del-brax). Ce produit d'Avidity Biosciences est développé pour le traitement de la dystrophie facio-scapulo-humérale (FSHD).

Les données seront transmises sous peu aux autorités sanitaires mondiales, tandis que le volet décisif du programme de développement clinique est en cours de recrutement, affirme jeudi Novartis.

Selon les résultats de Fortitude, l'administration du del-brax a permis une réduction des taux de biomarqueurs KHDC1L (cDUX) et d'une enzyme, la créatine kinase, chez les personnes traitées. Cela indique la fois une forte interaction avec la cible et une réduction des lésions musculaires, précise le laboratoire rhénan.

Del-brax est un anticorps-oligonucléotide (AOC) expérimental, développé initialement la société californienne Avidity Biosciences, valorisée à quelque 12 milliards de dollars lors de son rachat par Novartis en février dernier. Il est conçu pour s'attaquer à la cause profonde de la FSHD, à savoir l'expression anormale du gène DUX4.

Le candidat pourrait devenir le premier traitement modificateur de la FSHD, une maladie neuromusculaire progressive et irréversible qui affecte environ 45'000 à 87'000 personnes aux Etats-Unis et dans l'Union européenne (UE), précise le communiqué.